• 주체: 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics), 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics), 프라임 메디슨(Prime Medicine), 브로드 연구소(Broad Institute)
• 시기: 10년에서 15년 사이

지난해 한 뉴질랜드 여성이 혈중 콜레스테롤 수치의 영구적인 감소를 위해 최초로 유전자 편집 치료를 받았다. 이 여성은 심장병을 가지고 있었고 유전적으로 콜레스테롤 수치가 증가할 위험성이 높았다. 이 실험적인 치료를 진행한 과학자들은 유전자 편집 기술이 누구에게나 도움이 될 수 있다고 주장했다.

혈중 콜레스테롤 감소를 위한 치료는 유전자 편집(CRISPR 기술의 잠재적 전환점이 되었다. 약 10년 전 유전체(genome)를 편집하도록 첫 프로그래밍 된 크리스퍼 기술은 점차 실험실을 벗어나 환자의 치료를 위해 병원으로 이동하는 흐름이다. 처음에는 희귀한 유전적 장애를 가진 환자들을 위한 실험적 치료가 이루어졌다. 그러나 최근의 콜레스테롤 수치 감소를 위한 크리스퍼 치료는 이 기술이 더 넓게 활용될 수 있다는 잠재력을 보여주고 있다.

미국의 바이오테크 기업 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)가 개발한 콜레스테롤 수치 감소 치료법은 크리스퍼 2.0(CRISPR 2.0)이라는 유전자 편집 기술을 사용한다. 이 기술은 질환에 초점을 맞춘 타깃화된 접근을 가능하게 한다. 과학자들은 특정 유전자를 차단하기 위해 그것을 절단하는 대신, 단일 DNA 염기를 다른 것으로 교체할 수 있다. 이론적으로 보면 이 기술은 중요한 유전자를 실수로 절단할 가능성을 줄여준다. 또한, 절단 이후에 DNA의 회복 과정에서 발생할 수 있는 잠재적 문제를 방지할 수 있어 더 안전하다.

새로운 형태의 크리스퍼 3.0(CRISPR 3.0) 기술은 상황을 더욱 개선할 수 있다. 프라임 에디팅(Prime editing)이라고도 불리는 이 기술은 과학자들이 유전체에 상당한 양의 DNA를 넣을 수 있게 해 준다. 이 기술이 사람에게 적용 가능하다면 과학자들은 질병을 유발하는 유전자들을 빼내고 다른 것으로 교체할 수 있다.

새로운 크리스퍼 기술은 유전자 편집의 범위를 확대할 수 있으므로 어떤 질병들의 원인이 유전적 원인이 아닌 경우까지도 대상으로 삼을 수 있다. 언젠가 우리는 유전자 코드에 고혈압이나 특정 질병을 예방할 수 있는 유전자를 추가할 수 있는 선택지를 가지게 될지도 모른다.

모든 크리스퍼 기술을 이용한 의료용 치료는 아직도 실험 중에 있으며 인체 안전성이 입증되지는 않았다. 일각에서는 이 기술을 중증 환자의 치료에 한정하여 사용해야 한다는 주장도 제기되고 있다. 하지만 새로운 크리스퍼 기술이 효과가 있는 것으로 밝혀진다면 많은 사람들을 도울 수 있을 것이다.