뇌 질환 치료제는 한 가지 공통적인 문제점을 가지고 있다. 약물이 뇌까지 도달하기 어렵다는 점이다. 뇌에 혈류를 공급하는 혈관은 매우 작은 물질만을 통과시키는 세포들에 의해 벽처럼 둘러싸여 있다. ‘혈액-뇌 장벽 (Blood-brain barrier)’이라고 불리는 이 방벽은 ‘방수 코팅’처럼 작용하여 뇌를 독소나 다른 해로운 물질로부터 보호한다고 예일 대학교(Yale University)의 분자생물학자인 안네 아이히만(Anne Eichmann)은 설명했다. 하지만 문제는 이 장벽으로 인해 약물도 뇌에 도달할 수 없다는 것이다. 연구진은 약물이 혈액-뇌 장벽을 통과하도록 만들기 위해 수십 년간 연구해 왔다. 그리고 마침내 그들의 노력이 보상받을 시기가 오는 듯하다. 

2024년 1월 초 웨스트버지니아 대학교(West Virginia University)의 록펠러 신경과학연구소(Rockefeller Neuroscience Institute) 연구진은 집속 초음파(focused ultrasound)를 이용해 혈액-뇌 장벽을 헐겁게 만드는 데 성공했다고 보고했다. 그들은 알츠하이머병 신약이 더 효율적으로 뇌에 도달하도록 개선해 뇌세포 안에 침착된 아밀로이드의 제거 속도를 높였고, 이에 따라 알츠하이머병 환자의 인지 기능과 기억력을 32% 개선할 수 있었다고 한다.

이와 관련하여 약물을 혈액-뇌 장벽을 너머로 전달하기 위해 과학자들이 개발한 방법 몇 가지를 소개한다.