평범한 직장인은 평생 번 돈을 모아도 못 살 만큼 비싸다는 미국 브루클린의 상류층 저택이나 마이애미의 대저택 가격과 맞먹을 정도로 고가의 유전자 치료제가 등장했다. 지금껏 등장한 치료제 중 가장 비싼 렌멜디(Lenmeldy)라는 치료제다.

렌멜디는 이염성백질이양증(metachromatic leukodystrophy, 이하 MLD)을 치료하기 위한 유전자 치료제로, 이번 달 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 제조사인 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics, 이하 오차드)는 이 치료제의 도매가격이 425만 달러(약 57억 775만 원)로 고가지만, 이것이 환자와 가족에게 주는 가치를 감안하면 비싼 게 아니라는 듯한 입장을 보였다.

사실 MLD는 매우 끔찍한 질환이다. 유아기에 발병하는 이 신경 질환에 걸리면 단기간에 말하거나 걸을 수 없게 된다. 걸렸을 경우 치사율은 약 50%에 이르며, 다행히 목숨을 건지더라도 식물인간 상태로 살아가게 되어 가족에게 큰 부담을 안겨준다.

MLD는 미국에서 1년에 40여 명의 영유아에게만 발병하는 매우 희귀한 질환이다. 이처럼 매우 높은 희소성 때문에 MLD 치료제 가격은 천정부지로 치솟았다. 오차드의 직원 수는 160명으로, MLD를 통해 몇 년 동안 치료 효과를 보게 될 어린이의 수를 크게 상회한다.

이염성백질이양증 유전자 치료 후 격리 중인 어린이 (에이미 프라이스(AMY PRICE))